未来，下列20种“孤儿药”将驰骋在医药市场，打下属于自己的江山。

　　

　　1、利妥昔单抗（Rituxan）：全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单克隆抗体。

　　

　　2、来那度胺（Revlimid）：由Celgene公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。

　　

　　3、艾库组单抗（Soliris）：首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。可特异性地阻滞补体系统C5成分的断裂，抑制人补体C5对C5a和C5b的裂解来阻断炎症因子C5a的释放和C5b-9的形成。

　　

　　4、依维莫司（Afinitor）：用来预防肾移植和心脏移植手术后的排斥反应。其作用机制主要包括免疫抑制作用、抗肿瘤作用、抗病毒作用、血管保护作用。

　　

　　5、尼洛替尼（Tasigna）：强效精准的第二代络氨酸激酶抑制剂，有效治疗产生耐药的或不耐受的慢性髓性白血病患者。

　　

　　6、万珂（Velcade）：是全球第一个合成的蛋白酶体抑制剂（proteasome

　　

　　inhibitor），可延缓、停止及治疗多发性骨髓瘤和被套细胞淋巴瘤恶化的情况，属于标靶治疗的新型抗癌药。

　　

　　7、干扰素（Avonex）：一种广谱抗病毒剂，并不直接杀伤或抑制病毒，而主要是通过细胞表面受体作用使细胞产生抗病毒蛋白，从而抑制乙肝病毒的复制；同时还可增强自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞和T淋巴细胞的活力，从而起到免疫调节作用。

　　

　　8、力比泰（Alimta）：首个抗胸膜间皮瘤药物，联合顺铂可用于治疗无法手术的恶性胸膜间皮瘤。

　　

　　9、易普利姆玛（Yervoy）：用来治疗刺激正常T细胞增长，是一种治疗黑色素瘤的新药。

　　

　　10、达沙替尼（Sprycel）：口服多靶点激酶抑制剂，用于既往治疗失败或不耐受的各种慢性髓性白血病患者，包括慢性期、加速期以及髓细胞或淋巴细胞急变期。

　　

　　11、利比（Rebif）：目前为止在中国上市的唯一一个beta-1a干扰素，用于治疗MS（多发性硬化）的复发缓解型和继发进展型的缓解期。

　　

　　12、Kalydeco：用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生了特定的G551D突变的年龄≥6岁的罕见囊性纤维化（CF）患者。

　　

　　13、Jakavi：一种酪氨酸蛋白激酶抑制剂，治疗血癌的药品。

　　

　　14、舒尼替尼（Sutent）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。舒尼替尼的首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。

　　

　　15、Kyprolis：一代的蛋白酶抑制剂，用于复发难治性多发性骨髓瘤治疗。

　　

　　16、拜科奇（Kogenate）：高纯度之血友病治疗剂。

　　

　　17、诺其（Novoseven）：血友病治疗药。

　　

　　18、索拉非尼（Nexavar）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。

　　

　　19、格拉替雷（Copaxone）：治疗多发性硬化症。

　　

　　20、Ibrutinib：可用于多种癌症。

　　

　　在国外，药品一般分为专利药和非专利药，无原研药说法。而我国分为专利药在专利保护期内的药品、原研药过了专利保护期的进口药、仿制药国内药企仿制专利药企业的药品。

　　

　　辉瑞宣布计划开始将其内部的商务运营分成三个业务部门，其中的两个部门将包括创新产品线，而第三个将包括价值产品线。这三个业务部门中的每一个都将包括成熟市场和新兴市场，这一改变将从2014年1月起实施。

　　

　　一个创新业务部门，该集团总体上包括预期在2015年后仍拥有专利保护的跨多个治疗领域的产品。治疗领域包括抗炎和免疫、心血管/代谢、神经科学和疼痛、罕见病和妇女、男性健康。

　　

　　另一个创新业务部门将包括疫苗、肿瘤和健康药物。由于需要在科学、人才和市场进入等方面具备独特的专业性以向消费者和患者传递价值，其中每一块业务都将在全球独立运作。

　　

　　第三个部门是价值业务部门，这个集团的产品包括已失去专利保护的产品，成熟的、仍享有专利保护但在大多数市场将于2015年前失去专利保护的药品和生物仿制药，以及目前和未来的成熟产品方面的合作。

　　

　　席庆介绍，专利药与非专利药的推广模式、成本利润等方面差别很大。一般而言，药企会加大营销力度推广专利药品，而一过专利期就不再做市场推广，只简单地做包销或分销。因此，公司需要根据各自的不同特征去发展。

　　

　　在此之前，全球知名生物制药企业阿斯利康宣布“调整中国业务战略，暂停针对品牌仿制药市场的投资，转而投入中国新兴医院市场，即中小城市医院与县级医院”。伴随而来的还有去年初投资2.3亿美元在泰州打造的、其在全球最大的独立生产基地被挪作他用，从仿制药转为继续生产公司现有产品。

　　

　　阿斯利康退出中国仿制药市场，辉瑞设立专门部门经营非专利药，诺华制药、礼来制药也高调称在中国市场开拓仿制药。各跨国药企业为何出现不同表现？

　　

　　医药行业研究员郭凡礼指出，如此巨大的反差与企业的经营策略以及各自的经验积累、实力有关。

　　

　　跨国企业确实在原研药方面占据优势，科技研发、人才、设备、管理等方面的优势明显，但是原研药的投入大，耗费的时间长、资源多，面临的风险也大，同时创新速度也会在一定限度内，新药研发出来后，打开市场并赢得市场也需要一定的时间。非专利药则已经有市场的验证，竞争力强、有其市场发展空间。

   作为原料药出口大国，中国在进入欧美市场中恐遇到不小难题。日前，记者从中国医药保健品进出口商会（以下简称“医保商会”）获悉，上半年，我国医药贸易进出口额达432.37亿美元，同比增长10.28%。但从三季度起，我国原料药出口欧美恐进入最艰难时期。

　　

　　今年上半年，全球经济增长动力不足，国际市场需求未得到根本改善，导致国际医药贸易额下降。在此背景下，我国医药对外贸易发展面临的国际、国内形势更趋严峻，具体体现为产能过剩矛盾突出、经济下行压力加大、外需低迷、成本升高、贸易摩擦增多等。

　　

　　同时，医保商会副会长许铭也坦言，下半年我国医药外贸恐进入一个相对较长的复杂时期，不稳定、不确定因素将会增加。特别是传统原料药在欧美市场接近饱和，价格低迷，增长乏力。接下来在欧美市场需求尚难以有明显改观之时，我国原料药对欧美出口恐将在三季度进入最艰难的时期。

　　

　　医保商会分析，近期我国医药外贸主要特点是：发达市场持续低迷，新兴市场需求旺盛；出口结构进一步优化，出口转型张力增长，医疗器械、特色原料药大幅增长、西药制剂出口增长强劲；成本优势下降，削弱医用敷料、一次性耗材等产品市场竞争力；植物提取物及中药材拉动中药类出口大幅增长；医药进口进入温和增长期。

　　

　　“在全球经济不景气、医药需求不振的背景下，新兴市场成为我国原料药出口增量的惟一出路。”许铭分析。数据显示，上半年我国大宗原料药对新兴市场出口增长10.03%。其中，大中型医药企业加大力度开发新兴市场及非洲市场，百强医药企业出口新兴市场家数提高12.2%。

    在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病（患有通常性疾病的大数量群体）人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象地称为“孤儿药”。

　　

　　聪明的制药公司已经想通了一点，小病人（稀少疾病群体）组才是一个潜在的利益客户群，开发治疗小病人组的稀少药物以某些合适的价位售出，会获得丰厚的利益。EvaluatePharma的2013“孤儿药”报告显示，“孤儿药”正在呈现出更大的投资回报比。

　　

　　不难看出“孤儿药”存在着很大的开发诱惑，制药公司如果开发罕见疾病的治疗药物将面临更少的竞争。此外，孤儿药还具有快速跟踪监管的审查过程及成本较低的后期发展。预计到2018年，“孤儿药”市场将达到127亿美元，占处方药销售总额的16%，各大制药公司即将在“孤儿药”的舞台上演群雄逐鹿的戏码。(来源：中国行业研究网)