核心提示：2014年已走过一半时间，仅从FDA的新药审批结果来看，医药行业吹来暖风。2014上半年FDA批准了18个新药，相比2013上半年有明显增长。GSK、强生、诺华、礼来、阿斯利康、默沙东等大型药企在今年各有斩获。

由于2012年小型制药企业递交新药上市申请的数量激增，FDA的新药批准数量在2012年达到了39个的历史高点。随着2013年FDA批准的新药数量急剧下降至27个，人们也开始对全球新药研发的产出能力和可持续性发展提出质疑。特别是在Gilead、BiogenIdec等创新型生物技术公司风生水起的映衬下，诺华、礼来、阿斯利康和默沙东等大型制药企业2013年在新药产出上颗粒无收更为整个行业平添一份悲凉。

2014年转眼已走过一半时间，仅从FDA的新药审批结果来看，医药行业吹来暖风。FDA以月均3个的稳定节奏在2014上半年批准了18个新药，相比2013上半年的13个有明显增长。大型药企里面，除了GSK和强生仍保持2013年的良好势头外，去年极其失意的诺华、礼来、阿斯利康和默沙东也在今年各有斩获。

2014上半年FDA批准的18个新药里面，9个药物以优先审评的方式获批，其中7个药物拥有孤儿药资格，反映出FDA在满足罕见病患者用药需求方面的努力成果。特别值得一提的是，FDA在2014上半年批准了7个新生物制品(newBLA)，如果以2013年全年FDA批准的2个BLA(罗氏的Kadcyla和Gazyva)做一对比，2014年的BLA可以说是呈井喷态势。2013年全球销售额top10的药品当中有7个属于生物制品，生物类似物的开发浪潮也是一浪高过一浪，在这种背景下，生物制品的开发俨然就是制药企业的未来。

另外一个亮点是，FDA在2014年5月和6月先后批准了两个用于治疗细菌性皮肤及皮肤组织感染的新型抗生素Dalvance和Sivextro。细菌耐药给全球临床抗生素用药带来巨大挑战，美国2012年7月的《FDA安全与创新法案》实施了旨在鼓励抗生素研发的合格传染病产品(QualifiedInfectiousDiseaseProduct，QIDP)资格认定，以“研发时的快速通道 审批时的优先审评 上市后的5年市场独占期”的政策来鼓励新型抗生素的研发。Dalvance和Sivextro是实施QIDP资格认定以来获批的两个新型抗生素，光环类似于FDA实施“突破性治疗药物”资格认定以来批准的首个药物Gazyva。

吸入型胰岛素Afrezza的获批也是2014上半年的一大关注点。首个吸入型胰岛素Exubera在2006年1月获批上市，但因安全性担忧和销售不佳(季度销售额仅数百万美元)在2007年即被辉瑞撤市，28亿美元的前期投入瞬间付之东流。Afrezza此次获批同样吸睛，FDA除了在其药品标签上添加黑框警告，还要求MannKind开展上市后研究。Afrezz的商业寿命有待市场检验。

虽然2014上半年FDA批准的新药数量有所提高，但所批准新药在质量和市场预期上整体不如去年。2013上半年批准的新药中，除了BiogenIdec的多发性硬化症药物Tecfidera(富马酸二甲酯)已经成为重磅炸弹(前4个季度销售额13.8亿美元)，罗氏的乳腺癌药物Kadcyla在2014年第一季度的销售额为1.02亿瑞士法郎，相比2013同期增长474%;Celegen的多发性骨髓瘤药物Pomalyst(泊马度胺)、拜耳的前列腺癌药物Xofigo也都有成为重磅炸弹的潜力，纵观2014上半年批准的新药，似乎很难找到一个具有显着重磅炸弹潜力的药物。不过2014年同样有值得期待的新药，比如默沙东的MK-3475(PDUFA预定审批期限10月28日)和BMS的nivolumab是当下领跑的两个肿瘤免疫治疗药物，EvaluatePharma发布的最新展望报告中对其2020年销售额预测分别为60.12亿和40.63亿美元。

（来源：中国新药杂志）