由中国医药生物技术协会开展的“2016年中国医药生物技术十大进展评选”结果12月24日揭晓。“单倍体骨髓移植技术体系成为白血病治疗的‘北京方案’”等十大进展，因具有技术创新性突出、经济效益或社会效益显著、推动行业科技进步作用明显，而从21个候选项目中脱颖而出。中国医药生物技术协会副理事长李少丽表示：这些代表行业发展历程和发展趋势的重大成果或事件，向业界展示了2016年我国医药生物技术的进展和成就，推动着整个行业向纵深发展。

关键技术瞄准临床难题

位列十大进展榜首的是“单倍体骨髓移植技术体系成为白血病治疗的‘北京方案’”。我国原创的单倍体骨髓移植技术体系，很好地提高了白血病骨髓移植术后的成功率，为白血病骨髓移植供体不足的难题提供了解决方案，目前已在多个国家常规应用。2016年该方案被世界骨髓移植协会正式命名为白血病治疗的“北京方案”，并推荐作为全球缺乏全相合供体的移植可靠方案。
　　

“利用干细胞技术研制人工血液取得突破”入选十大进展第七位。我国科研人员历经10年攻关，建立了干细胞程序性高效扩增与血液定向诱导分化关键技术体系，提高了干细胞定向诱导分化和扩增的效率，在规模化制备红细胞环节取得新的突破，扩增率明显优于以往技术水平，使我国干细胞制备“人工血液”技术进入国际先进行列。

创新药物凸显专项成果

2016年，在“重大新药创制”国家科技重大专项的支持下，我国生物药物研发进展喜人，两项成果入选十大进展。
　　

其中，“我国自主研发的治疗病毒性肝炎的I类新药长效干扰素上市”，入选十大进展第二位。该制剂抗病毒效果较好，半衰期较长，一周只需要注射一次，使用方便。其治疗丙肝疗效与进口产品相当，但价格低。其成功上市，打破了国际同类药物的垄断，大幅度降低医疗成本，具有较好的经济效益和社会效益。
　　

位居十大进展第三位的为“康柏西普眼用注射液直接进入美国FDAⅢ期临床研究”。康柏西普眼用注射液2013年上市以后，以良好的疗效、安全性和较低的成本得到市场广泛认可，打破了国际垄断。目前又获得FDA准许直接进入美国Ⅲ期临床，打开了中国创新生物药国际化的新局面。

创新器械攻克检测瓶颈

排在十大进展第四位的是“广谱肿瘤标志物热休克蛋白90α（Hsp90α）获准用于临床”。Hsp90α经国家食品药品监督管理总局批准用于临床肝癌患者的检测，是继甲胎蛋白标志物检测肝癌患者后又一标志物，对肝癌患者的病情监测、疗效评估、指导治疗具有重要临床价值。
　　

“呼吸道病原菌碟式芯片系统已研发成功”位于十大进展第五位。芯片检测试剂盒于2016年2月获得医疗器械证书。该试剂盒具有检测快速、准确灵敏等特点，为感染性疾病快速诊断与治疗，应对重大突发疾病提供了一种有效的工具，应用前景广泛。

信息数据助力跨越腾飞

2016年，信息数据的发展也为生物医药产业的跨越腾飞增添双翼。

入选十大进展第六位的“我国微生物组大数据搜索引擎MSE上线”，使微生物组为智能搜索和大数据挖掘成为现实。MSE可为海量的样本列出菌群结构或功能相似性的“目录”。同期还发布了分析软件Parallel-META 3，可将未知微生物组样本进行结构与功能分析，并与数据库搜索结果进行深入的对比分析。
　　

而位居十大进展第九位的“深圳国家基因库开业”，更是今年生物医药产业的一大盛事。深圳国家基因库定位为“三库两平台”，即基因信息数据库、生物样本资源库和生物活体库以及数字化平台、合成与基因编辑平台。该基因库聚焦生物医药、生物农业、微生物和海洋生物等领域，缩短了基础科研到科技成果转化应用周期，其综合能力达到了世界前列。

新政发布护航产业发展

其中，“药品生产新政：试点药品上市许可人制度”入选十大进展第八位。药品上市许可人制度，即药品上市许可与生产许可相分离。药品上市许可的申请人可自行生产，也可委托具备条件的生产企业“代工”以获得药品上市许可。这是我国药品管理制度的重要改革。该制度减少了重复建设，提高了生产设备利用率，促进了专业化分工。
　　

“细胞制剂制备质量管理自律规范发布”排在此次十大进展的第十位。由中国医药生物技术协会组织行业骨干企业及专家，参照GMP、《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等相关规定和指导原则，以及国外有关组织的相关指南，反复斟酌修改，形成了《免疫细胞制剂制备质量管理自律规范》和《干细胞制剂制备质量管理自律规范》。该规范提出了制备机构开展免疫细胞和干细胞制剂制备的基本原则，为政府和有关部门制定监管决策提供了参考，为科研院所和企业研发新产品提供了依据。

文/《中国医药报》记者  白毅