泽布替尼是中国首个获得FDA突破性疗法认定、首个在美国获批的本土研发抗癌新药。继先后在美国、中国获批后，近日该药又传出好消息，阿联酋、加拿大均批准了泽布替尼的新药上市申请，分别用于治疗复发难治型套细胞淋巴瘤（MCL），以及治疗华氏巨球蛋白血症（WM）。
 
　　接连拿下美国、中国、阿联酋和加拿大的上市许可，泽布替尼“出海”步履不停，这也证明“让中国新药走出国门”的理想不是痴人说梦，而是切实可行的目标。泽布替尼的成绩除了与百济神州自身多年的耕耘布局密不可分，也离不开时代赋予的机会。
 
　　特别是最近5年多来，在政策鼓励、资本加持、人才回流、技术推动的多重利好下，中国创新药产业的发展达到新高度，国内制药企业正以前所未有的速度发展迭代。药物研发的创新内涵也从me too 、fast follow向me better/best、first in class层层推进，与海外公司之间开展项目合作也出现了license in与license out交相辉映的大好局面。随着“立足中国、面向全球”成为越来越多本土创新药企业的发展愿景，“自主开发+授权合作”也随之成为了创新药国际化的重要战略。
 
　　01 中国创新药国际化稳步推进
 
　　2019年之前，没有一个中国企业自主开发的创新药登陆国际市场。即便是早期的临床注册及试验研究，选择去欧美同步开发的中国药企亦是寥寥无几。公开资料显示，最早在中美两国申报新药临床研究的品种是磷酸瑞格列汀，由恒瑞医药于2009年向FDA提出临床研究申请并获得批准。
 
　　得益于中国药品审评审批制度改革的提速，尤其是2017年中国成为国际人用药品注册技术协调会（ICH）正式会员之后，本土药企积极开拓国际市场，创新药的中美双报和同步开发成为焦点。越来越多中国企业向FDA递交临床研究申请材料。
 
　　据不完全统计，2017年之后中美双报的临床获批数量较2017年前翻了近10倍。且最近两三年已有数家本土药企开始尝试国际多中心临床研究。以泽布替尼为代表的中国创新药产品国际化注册稳步推进就是其中一个典型。
 
　　公开资料显示，泽布替尼在全球开展了近30项临床试验，包括超过20项全球性临床试验，其中用于美国申报的数据之一就来自一项开放性、多中心的I/II期临床试验AU003研究。截至2021年1月，泽布替尼的入组患者超过3100名，其中超过2400名患者来自海外。
 
　　与此同时，泽布替尼除了已经获批的四个国家外，还在全球递交了超过20项相关上市申请，涵盖五大洲40多个国家和地区。凭借良好的临床数据表现，泽布替尼在FDA批准之前就曾多次获得FDA授予的“孤儿药”资格，以及“快速通道”、“突破性疗法”、“优先审评”等资格认定。
 
　　除了中美双报数量不断激增，近年来中国药企也加大了向FDA寻求孤儿药资格认定的申请力度。早在2016年，泽布替尼先后获得FDA授予的3项孤儿药资格认定，分别用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病。
 
　　中国药企获FDA孤儿药认定数量